巴基斯坦配偶带女儿跨国求医，在沪顺畅输注脐带血干细胞

发布时间：2025-05-21　点此：798次

扎伊2岁4个月，是一名巴基斯坦籍女孩，终年随爸爸妈妈居住在沙特阿拉伯。一岁多时，扎伊确诊神经系统遗传代谢病：异染性脑白质营养不良。这种病会让人逐步损失语言和肌肉功用，失掉行走才能，呈现症状后，生计时刻一般不超越20年。

曩昔一年，扎伊爸爸妈妈带女儿先后向沙特、英国、美国医疗机构寻求协助，均未取得抱负的医治方案。2024年在朋友的举荐下，扎伊爸爸妈妈将求医的目光投向我国上海。2024年7月，扎伊妈妈挺着32周的孕肚和老公、女儿来到了上海。

来自巴基斯坦的2岁女孩扎伊，在复旦大学隶属儿科医院完结脐带血干细胞输注。本文图片均由复旦儿科医院供图

在上海专家的精心救治下，他们9月11日先在上海安全诞下一个重生小宝，10月8日小宝的脐带血干细胞输注到了2岁的姐姐扎伊体内，让患有神经系统稀有病的扎伊迎来重生的期望。

曲折来到上海求医

异染性脑白质病是一种遗传代谢病，是酰基硫酸酯酶A缺点引起的鞘脂代谢妨碍。它有婴儿型、青少年型等不同方式，其间婴儿型最常见也展开最快，最严峻的会导致进行性瘫痪和发呆，导致患儿10岁前逝世。

扎伊就归于婴儿型。汹涌新闻记者从复旦大学隶属儿科医院了解到，扎伊一岁半时开端呈现走路不稳、简单摔跤的状况，眼睛有些斜视，手也简单抓不住东西。爸爸妈妈带她前往沙特当地医院就诊，经过磁共振和基因检测等查看，扎伊确诊为异染性脑白质营养不良。

确诊后，扎伊爸爸妈妈先带女儿在沙特求医，但没有取得杰出效果。他们又曲折找到英国和美国的医疗机构，不过，一方面英美的医疗费用十分贵重，对扎伊一家形成压力，另一方面，相关医疗机构没有给出一套完好的医治方案，扎伊爸爸妈妈心里并不结壮。

跟着孩子病况发展，扎伊爸爸妈妈很着急，四处探问寻求医治办法。2024年早些时候，他们经过一位我国深圳的朋友帮助，得知坐落上海的复旦大学隶属儿科医院可以经过干细胞移植的办法来医治这种疾病。他们测验与复旦儿科医院海上世界会诊厅取得联系，并先期进行数次线上会诊，交流病况与医治方案。

复旦大学隶属儿科医院院长、小儿神经内科专家王艺告知汹涌新闻记者，该院移植团队在我国较早展开异染性脑白质营养不良疾病的干细胞移植医治，2022年在世界医学期刊上宣布了首篇我国的相关临床研究成果，遭到国内外同行重视。到现在，复旦儿科团队已完结40例此类疾病患者的干细胞移植医治，仍有许多患者在配型等待中。

王艺解说，现在关于症状晚期的异染性脑白质营养不良没有有用的医治办法，但关于前期患者，骨髓或干细胞移植可以安稳轻度症状的疾病的神经认知功用。

换句话说，这是一种不可逆的疾病，患儿呈现症状后，任何医治办法都不能让其彻底健康。但经过细胞移植，有望使患儿的病况不再加剧，延伸他们的生计时刻并提高日子质量。

扎伊的爸爸妈妈从多个国家了解了这种疾病的医治发展，重复比照考虑后，他们对我国的医治技能充满信心，急切地等待来到我国求医。

顺畅为扎伊输注脐带血干细胞

在搜集和整理完扎伊的一切病况和查看陈述后，2024年7月11日复旦儿科医院海上世界会诊厅组织了初次线上多学科诊治，除王艺之外，该院临床遗传科主任黄涛生教授，血液科学科带头人翟晓文教授及相关临床科室的多位专家，一同对扎伊的病况进行评价、剖析和确诊，承认了干细胞移植医治方案和具体方案。

因为扎伊妈妈接近预产期，医治团队专门规划了一套完好的医治方案。王艺说，医治团队考虑到这个行将到来的重生儿，或许可以为姐姐扎伊供给脐带血干细胞用于移植医治。

“咱们对重生儿和姐姐预备了详尽的方案。”王艺说，这是一种遗传性疾病，重生儿出世后或许面对两种状况，一种状况是重生儿也患病，那么医治团队将在患儿6个月后为其相同进行细胞移植配型和医治，一同也为扎伊进行医治；另一种状况是，重生儿是健康的，那么重生儿的脐带血就有时机成为扎伊的移植配型。

复旦大学隶属儿科医院海上世界会诊厅为来自世界各地的疑问病患儿展开多学科会诊医治。

扎伊一家7月29日跨国来沪，入住复旦儿科医院世界部病房。该院专家团队随后为扎伊进行了完善的查看评价。8月1日，海上世界会诊厅为扎伊组织了第2次多学科专家会诊，邀请了复旦大学隶属妇产科医院教授徐晨明、徐焕一同评论。当天的评论承认了扎伊妈妈的产检和生产方案。专家期望，经过取得羊水来做基因检测和移植配型检测，以承认妈妈肚子里的小宝能不能供给干细胞给扎伊用来移植。

8月2日，扎伊妈妈在复旦妇产科医院顺畅完结了体检评价和羊水穿刺查看，成果十分走运，基因和配型陈述显现，没有出世的小宝的脐带血干细胞可以移植给姐姐扎伊。这让扎伊家人和医护人员都感到高兴。在一切的评价、配型和基因陈述出来后，8月29日海上世界会诊厅为扎伊组织了第三次多学科评论。这次除了儿科和妇产科专家外，还增加了上海市脐带血库的两位专家，具体评论包含小宝出世，脐带血搜集、运送、制备和贮存，扎伊承受移植的悉数组织和方案时刻。

一切方案都清晰后，2024年9月11日，扎伊妈妈在复旦妇产科医院顺畅临产，产科医生搜集好小宝的脐带血后，上海脐带血库工作人员将这份“生命种子”运送到脐带血库实验室，进行一系列检测、制备、程序冷冻和保存，为后续移植做好预备。

9月18日，扎伊一家再次入住复旦儿科医院世界部病房，专家团队为小宝进行评价，一同为姐姐扎伊开端了移植前的一系列预备和评价。依照方案，扎伊9月25日转到血液科病房，9月28日进入了移植仓。9月29日，移植团队为扎伊开端了移植前的预处理，进程很顺畅。

一切都预备就绪后，10月8日一大早，在复旦儿科医院血液科病房，扎伊的妈妈在移植仓外等候，与移植仓内的爸爸一同，一同看护并见证为扎伊发明生命奇观的这一重要时刻。当天上午9时10分，小宝的脐带血干细胞开端慢慢输注到扎伊的血管里，扎伊生命的期望也由此续写。

“今天是第一步，后续咱们还需要一段时刻的调查，移植的干细胞将会把患儿体内的细胞悉数替换，咱们期望重生妹妹的脐带血干细胞可以在姐姐体内成长起来。顺畅的话，一个多月后患儿的细胞可以康复到正常。”复旦大学隶属儿科医院血液科副主任钱晓文说。

扎伊是复旦儿科医院第40例进行干细胞移植医治的异染性脑白质营养不良患儿。记者从该院得悉，该院儿童稀有病干细胞移植医治多学科团队运转以来，累计完结了超越500例儿童稀有病的干细胞移植医治，成功率超越75%，挽救了许多原先无药可治的稀有病患儿及其家庭。

此外，复旦儿科医院是全国首先开设儿科涉外医治服务的医疗机构，也是2023年上海第一批发动的世界医疗旅行试点单位。依托海上世界会诊厅，该院医治各类来自世界各地的确诊不明疾病（UDP）和疑问稀有病患儿。到9月15日，2024年该院海上世界会诊厅已成功接诊并治好了来自尼日利亚、马来西亚、日本、美国、加拿大、德国等国的30例杂乱疑问病例，展示了我国儿科医疗机构在世界医疗范畴的实力。

现在历时3个月，新的一次跨国“生命接力”救治已迈出要害一步。钱晓文说，接下来，医护团队将会亲近重视扎伊在医治中是否会呈现排异、并发症等状况，保证患儿得到安全有用的医治。假如一切顺畅，扎伊将迎来重生，她的生计时刻将会延伸，病况也不再见持续加剧，可以取得相对较好的日子质量。

（为维护患儿隐私，文中扎伊为化名）

汹涌新闻高档记者李佳蔚

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